Erste Gentherapie mit nicht quantifiziertem Zusatznutzen

(09.05.15) Der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) hat zum ersten Mal eine Gentherapie im Verfahren der frühen Nutzenbewertung unter die Lupe genommen. Das Ergebnis: Das Ausmaß des gesetzlich unterstellten Zusatznutzens von Glybera® sei nicht quantifizierbar. Die vom Hersteller vorgelegten wissenschaftlichen Daten ließen eine belastbare fachliche Aussage darüber nicht zu, so der GBA.

Glybera® ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Lipoproteinlipasedefizienz (LPLD), einer seltenen genetischen Stoffwechselerkrankung. Aufgrund erhöhter Blutfettwerte haben LPLD-Patienten ein hohes Risiko an der Bauchspeicheldrüse zu erkranken. Es kann zu einer Pankreatitis kommen, also einer Entzündung des Organs. Das Präparat zählt zu den sogenannten Orphan Drugs, mit denen seltene Erkrankungen behandelt werden. Laut Gesetz haben solche Arzneimittel immer einen Zusatznutzen, wenn ihr Umsatz die Grenze von 50 Millionen Euro nicht überschreitet. In solchen Fälle kann der GBA nur über das Ausmaß des Nutzens entscheiden. Erst wenn der Umsatz darüber liegt, kann geprüft werden, ob der rechtlich unterstellte Zusatznutzen tatsächlich vorliegt.

Aufgrund von Sicherheitsbedenken hatte der GBA zunächst die Entscheidung über Glybera® vertagt. Eine Auswertung der Follow-Up-Daten aus dem Jahr 2014 hatte auf ein negatives Nutzen-Risiko-Verhältnis für den Wirkstoff hingewiesen. Um weitere Erkenntnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit des Präparats zu gewinnen, hatte die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) bereits mit der Zulassung den Hersteller verpflichtet, ein Krankheitsregister zu etablieren, das alle mit Glybera® behandelten Patienten erfasst. Eine abschließende Entscheidung der EMA steht allerdings noch aus. Da der GBA davon ausgeht, dass die EMA weitere Daten vom Hersteller anfordern wird, hat er die Geltungsdauer seines Beschlusses bis zum 1. Juni 2016 befristet. Dann will er das Präparat erneut einer Nutzenbewertung unterziehen.

Zum Beschluss des GBA