Befristete Beschlüsse mit Auflagen für Orphan Drugs

(31.03.16) Der GBA hat drei Nutzenbewertungsbeschlüsse in Bezug auf Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten befristet und mit Auflagen versehen: Das Gremium stufte den Zusatznutzen der Wirkstoffe Sebelipase alfa, Asfotase alfa und Idebenon aufgrund der schwachen Evidenz als nicht quantifizierbar ein. Der GBA erteilte deshalb die Auflage, dass Behandlungsdaten aus Deutschland möglichst vollständig zu erheben und vorzulegen sind. Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des GBA und Vorsitzender des Unterausschusses Arzneimittel, sprach sich in dem Zusammenhang für eine grundsätzliche Nutzenbewertung in diesem Marktsegment aus: "Generell sollte es zukünftig möglich sein, auch Orphan Drugs einer regulären Nutzenbewertung auf einen Zusatznutzen zu unterziehen, wenn Auflagen bis zum Ablauf der Befristung nicht erfüllt werden." 

Vorgelegte Studien nähren Zweifel

Im vorliegenden Fall fiel der Nachweis der Evidenz nicht überzeugend aus. Die Hersteller hatten Studien mit nur sehr wenigen Patienten und kurzer Studiendauer vorlegt, die Endpunkte und historischen Kontrollgruppen waren laut GBA wenig aussagekräftig. Obwohl der Zusatznutzen in diesen Verfahren offen blieb, wird den Neuzulassungen im Bereich der Orphan Drugs auf Basis der aktuellen Gesetzeslage unterstellt. Erst bei Erreichen der Umsatzmarke von 50 Millionen Euro kann der GBA überprüfen, ob dieser Zusatznutzen tatsächlich besteht.

Der Wirkstoff Sebelipase alfa ist indiziert bei Patienten mit einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-Mangel). Asfotase alfa ist zugelassen mit dem Anwendungsgebiet zur Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten, bei denen Hypophosphatasie (HPP), eine Störung im Knochenstoffwechsel, im Kindes- und Jugendalter aufgetreten ist. Idebenon ist zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leberscher Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), einer neurodegenerativen Erbkrankheit der Ganglienzellen des Sehnervs, zugelassen.