Nur wenige Orphan-Drugs sind nützlich

Foto: Apothekerin mit Verodnung

(16.02.16) Nur wenige Arzneimittel gegen seltene Krankheiten entsprechen den Erwartungen an ihren Zusatznutzen. Zu diesem Ergebnis kommt der GKV-Spitzenverband in seiner Untersuchung der Beschlüsse des Gemeinsamen Bundesausschusses (GBA) von 2011 bis Mitte Dezember 2015. Für 47 Prozent, also etwa die Hälfte der Patientengruppen, stellt der GBA lediglich einen "nicht quantifizierbaren Zusatznutzen" fest – ein Urteil, das der GBA im übrigen Medikamentenmarkt nur für vier Prozent der Patientengruppen fällt. In weiteren 47 Prozent der Patientengruppen lässt sich bei den sogenannten Orphan Drugs lediglich ein "geringer Zusatznutzen" feststellen, nur für sechs Prozent fällt der Zusatznutzen "beträchtlich" aus. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat im Jahr 2015 erstmals 17 Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen zur Zulassung empfohlen. Insgesamt erhielten 82 Medikamente ein positives Votum. 

Arzneimittel-Zulassung in der Kritik

Für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten gelten relativ geringe Anforderungen an die europäische Zulassung. Im deutschen Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) gilt der Zusatznutzen von Orphan Drugs grundsätzlich als belegt. Erst mit einem Jahresumsatz von mehr als 50 Millionen Euro prüft der GBA, ob ein Zusatznutzen tatsächlich besteht.